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孤兒藥市場 台廠有利基

2015-03-02 經濟日報 記者黃文奇/台北報導

孤兒藥有商機,台廠得利。美國食品藥物管理局(FDA)所核定的孤兒藥資格,台廠目前包括國鼎、藥華藥、中裕、心悅、台微體、智擎等旗下藥物,均符合該資格,兩年內可望有產品問世,搶攻罕病用藥市場。
 
孤兒藥(Orphan drug)即罕見疾病用藥,是歐美等先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格,是為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物,如美國FDA規定,每年發病病患人數不足20萬(各國規定不盡相同)且未有主流用藥的困難疾病,即可申請孤兒藥資格認定。
 
若產品獲取孤兒藥資格,大多可享有快速通關的審查資格,未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。
 
台灣於2000年公布實行罕藥法,為繼美國、日本、澳洲與歐盟之後,第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家,而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。
 
其中,國鼎生技旗下抗胰臟癌適應症產品Antroquinonol,近期獲得美國FDA的孤兒藥資格,該產品是國鼎生技於2005年開發出來的化學新藥,主要應用在抗非小細胞肺癌適應症方面,目前已經進入臨床二期,而抗胰臟癌適應症獲得孤兒藥認證後,將縮短該適應症臨床試驗的時程。
 
在此之前,另有藥華藥、台微體、中裕、心悅等公司產品,除了均先後獲得美國FDA孤兒藥認證,產品也均進入臨床試驗,成果豐碩。其中,台微體肝癌新藥LIPOTECAN,目前在兩岸均已進入臨床二期試驗。
 
特別的是,因孤兒藥資格而受惠的廠家莫過於中裕、藥華藥,中裕的抗愛滋病用藥TMB-355靜脈注射產品,已經早完成臨床二期試驗,可能因此一資格而獲得快速通關。
 
該公司執行長張念原及其團隊將於3月上旬與美國FDA協商,是否需繼續進行第三期臨床試驗或補做小規模臨床,屆時即可分曉。
 
除了孤兒藥資格之外,心悅生醫與中裕近期也都獲得美國FDA的突破性療法(breakthrough therapy)資格,據了解,獲得「突破性療法」資格的產品必須符合「重大疾病、顯著療效」等兩大條件,擁有該資格的產品在全球僅約60個,新藥則更少約15個,未來美國FDA將主動介入輔導產品儘速上市。