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孤儿药市场 台厂有利基

2015-03-02 经济日报 记者黄文奇/台北报导

孤儿药有商机,台厂得利。美国食品药物管理局(FDA)所核定的孤儿药资格,台厂目前包括国鼎、药华药、中裕、心悦、台微体、智擎等旗下药物,均符合该资格,两年内可望有产品问世,抢攻罕病用药市场。
 
孤儿药(Orphan drug)即罕见疾病用药,是欧美等先进国家药物管理单位所订定的药品特殊资格,是为了鼓励药厂开发小众且困难的疾病药物,如美国FDA规定,每年发病病患人数不足20万(各国规定不尽相同)且未有主流用药的困难疾病,即可申请孤儿药资格认定。
 
若产品获取孤儿药资格,大多可享有快速通关的审查资格,未来上市后也可能享有自由定价、独占市场等优惠条件。
 
台湾於2000年公布实行罕药法,为继美国、日本、澳洲与欧盟之后,第五个以公权力保障罕见疾病医疗的国家,而台湾对罕见疾病的定义为患病数在万分之一以下。
 
其中,国鼎生技旗下抗胰脏癌适应症产品Antroquinonol,近期获得美国FDA的孤儿药资格,该产品是国鼎生技於2005年开发出来的化学新药,主要应用在抗非小细胞肺癌适应症方面,目前已经进入临床二期,而抗胰脏癌适应症获得孤儿药认证后,将缩短该适应症临床试验的时程。
 
在此之前,另有药华药、台微体、中裕、心悦等公司产品,除了均先后获得美国FDA孤儿药认证,产品也均进入临床试验,成果丰硕。其中,台微体肝癌新药LIPOTECAN,目前在两岸均已进入临床二期试验。
 
特别的是,因孤儿药资格而受惠的厂家莫过於中裕、药华药,中裕的抗爱滋病用药TMB-355静脉注射产品,已经早完成临床二期试验,可能因此一资格而获得快速通关。
 
该公司执行长张念原及其团队将於3月上旬与美国FDA协商,是否需继续进行第三期临床试验或补做小规模临床,届时即可分晓。
 
除了孤儿药资格之外,心悦生医与中裕近期也都获得美国FDA的突破性疗法(breakthrough therapy)资格,据了解,获得「突破性疗法」资格的产品必须符合「重大疾病、显著疗效」等两大条件,拥有该资格的产品在全球仅约60个,新药则更少约15个,未来美国FDA将主动介入辅导产品尽速上市。